La investigación básica en edición genómica avanza con paso firme hacia su aplicación clínica. En un espectacular avance, los científicos han creado un nuevo sistema de edición genómica, basado en el rabioso CRISPR , que paradójicamente no corrige los genes en sí mismos, sino otras cosas que se les pegan encima para regularlos (control epigenético). Este enfoque elimina los principales problemas asociados a CRISPR, y ya ha logrado aliviar en ratones la diabetes, la distrofia muscular y una enfermedad renal.

Aun no esta previsto ensayos clínicos en humanos ya que se tiene que perfeccionar la técnica.

“Lidiamos aquí con uno de los mayores problemas a la hora de llevar CRISPR a la práctica clínica”, explica el jefe del trabajo, Juan Carlos Izpisúa, del Instituto Salk de California. “El problema es que CRISPR corta el ADN y, por tanto, puede producir efectos indeseados; en esta investigación utilizamos una versión inerte de la técnica, que no corta el ADN, y la combinamos con proteínas distintas que pueden regular epigenéticamente los genes”.

“Usamos como primera prueba de concepto la utilidad que podría tener para aliviar un síndrome agudo del riñón, la distrofia muscular y el tratamiento de la diabetes”, explica Izpisúa. “Tenemos en marcha varios estudios para otras enfermedades de este abordaje, y quizás la más relevante será contra el envejecimiento”. El envejecimiento no es una enfermedad, pero sí la madre de todas ellas. Esta es la primera vez que se demuestra la aplicación de esta tecnología en un animal vivo. Un gran salto adelante.

Los científicos han utilizado ratones modelo, que están alterados genéticamente para convertirse en prototipos de las enfermedades humanas. Uno de ellos padece diabetes de tipo I, el tipo autoinmune de esta enfermedad, es decir, debido a que los anticuerpos del paciente atacan a sus propias células pancreáticas. Los otros dos son modelos de distrofia muscular humana (otra dolencia hereditaria) y de daño renal, que se puede deber a una variedad de factores.

En los tres casos, han usado su sistema de edición epigenética para estimular la actividad de algún gen natural que, por estudios anteriores, se sabe que puede revertir los síntomas de cada enfermedad. En el caso del daño renal, la intervención epigenética mejoró la función de los riñones del ratón modelo. Con la diabetes de tipo I, generó nuevas células pancreáticas productoras de insulina, y en consecuencia redujo los niveles de azúcar en sangre. Y con la distrofia muscular, mejoró la motricidad de los ratones afectados.

El científico del Salk publica el estudio en Cell, la revista de referencia en biología molecular, junto a la Universidad de California en San Diego, y con sus colaboradores españoles habituales: la Universidad Católica de Murcia en Guadalupe, la Fundación Pedro Guillén y el nefrólogo Josep María Campistol, del Hospital Clinic de Barcelona.